Российский аналог препарата “Золгенсма” от спинально-мышечной атрофии начали применять в лечении нескольких детей в ходе клинических исследований.
У детей со СМА из-за нарушений в двигательных нейронах затруднена работа всех мышц, им трудно двигаться, глотать и даже дышать.
Препарат ANB-004 разработали в компании Biocad. Его действие основано на заместительной генотерапии: вирусный вектор доставляет здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов. В исследовании могут участвовать дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев.
Ранее препарат успешно прошёл исследования на животных.
Обложка: © Mohamed Hassan / Pixabay