В России официально ввели в оборот наиболее дорогое лекарство в мире – «Золгенсма», передает ТАСС. Разовая инъекция препарата избавляет детей от ухудшения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Одна доза лекарства стоит более 2 миллионов долларов. Препарат выпускает швейцарская фармкомпания Novartis.
«Золгенсму» начали применять в детских больницах. Ранее препарат внесли в Госреестр лекарственных средств. Обеспечить детей со СМА лекарствами помогает фонд «Круг добра».
СМА диагностируют у одного из 6-10 тысяч новорожденных. Это генетически обусловленная слабость мышц, которая без лечения постепенно полностью лишает возможности двигаться и дышать.
При инъекции ребенку до 2 лет препарата «Золгенсма» дефектный или недостающий ген заменяется его здоровой копией, и регресс функций мышц прекращается. Для лечения СМА также применяются «Спинраза» и «Рисдиплам», но их инъекции необходимо регулярно делать всю жизнь.
Обложка: © Анна Швец / Pexels